本文经授权转载自：MSK斯隆（mskcc_USA）

内容提要

CeciliaDefoe和WadeQuattlebaum均被确诊为食道癌晚期，并且已经发生转移（扩散），前景并不乐观。

在MSK斯隆，他们参加了由临床医学科学家和消化道肿瘤内科主任YelenaJanjigian领导的独立临床试验。

Cecilia和Wade现已恢复以往的正常生活，并重新投身到了热爱的事物中。

在Janjigian医生的努力下，他们所接受的两种疗法均获得了美国食品药品管理局批准，为胃癌与食道癌患者治疗提供了重要的可选方案。

从胃灼热到癌症

WadeQuattlebaum患上胃灼热时才30多岁，他对此感到惊异。他说：“我以前从未得过胃灼热。但我想，随着年龄的增长，生病总是在所难免的。”在服用非处方用药数月后，Wade在家乡乔治亚州奥尔巴尼市看了医生。早在几年前，Wade就搬回了那里，他回忆道：“当时我回家是为了照顾患有脑瘤的姐姐。但现在看来，我们家好多人都患有癌症。”在得知自己的病情后，Wade感到十分害怕。因为他被诊断出在食道底部患有癌性肿瘤，而且癌症已经扩散。当地的肿瘤医生对他的情况也无能为力。在这之后，医院的专家医生对Wade也表示爱莫能助。“他们告诉我，我的病情非常严重。他们建议我放平心态，回家好好过完余生。我也了解我的姐姐和父亲是怎样接受各种化疗的，我不想和他们一样，只想好好地度过余下的生命时光。”Wade说道。

HER2阳性食道癌

在了解到这一情况后，在医学领域工作的家人朋友给Wade带来了帮助。他们在调研后发现，目前有正在进行的针对新疗法的临床试验。起初Wade来到了一家知名的癌症中心，在那里他了解到自己患的是HER2阳性癌症。HER2是一种基因，它可以产生大量蛋白质，促进癌细胞的快速生长。据统计，约有五分之一的胃癌和食道癌患者患有HER2阳性肿瘤。该基因还可以促进包括乳腺癌在内的众多其他癌症的发展。最后，Wade了解到MSK斯隆研究人员正在开展针对这一癌症的临床试验。为此他和母亲立即从乔治亚州赶到纽约市，与这一临床试验的主要研究人员Janjigian医生见面。Wade说：“我很喜欢她。她很坦诚，也很符合我的性格。我们立即决定报名参加这项临床试验。”

加入免疫疗法

消化道肿瘤内科主任YelenaY.JanjigianJanjigian医生指出，该试验面向的是那些刚被确诊为患有转移性癌症、且尚未接受过任何形式治疗的患者。他们患有晚期癌症，也无法进行手术。这项研究于年12月在《自然》杂志发表，以探究针对Wade所患癌症的标准疗法是否能通过增加一种免疫疗法得到改善，而这种免疫疗法可借助病人自身的免疫系统，以对抗癌症。Janjigian医生解释道：“针对此类癌症的常规疗法是化疗加上曲妥珠单抗（赫赛汀?）。这是一种靶向治疗，与影响HER2的癌细胞开关相结合。该药物能关闭开关，从而阻止HER2促进癌症发展。”

肿瘤免疫检查点抑制剂如何对抗癌症

Janjigian医生指出，使用曲妥珠单抗治愈的人很少。而且过了数月后，这些患者常常会面临癌症复发的情况。为此，Janjigian医生在临床试验中增加了一种新疗法——帕博利珠单抗免疫疗法。帕博利珠单抗是一种被称为肿瘤免疫检查点抑制剂的免疫疗法。一个检查点就好似一个强大的免疫细胞内的制动器，防止健康细胞受到攻击。为防止被发现，癌细胞有时会通过隐形的方式欺骗免疫细胞。而肿瘤免疫检查点抑制剂往往能够识破癌细胞的“诡计”，使免疫细胞能够重新识别和攻击癌细胞。Janjigian医生表示：“我们的目的是复制粘贴免疫系统中强大的T淋巴细胞。因为这种细胞能够识别癌细胞且与之对抗，从而对癌细胞进行追踪。”

新的希望

在临床试验刚开始时，Wade并不抱太大希望。他说：“我有很多家人死于癌症，从概率上讲，我存活的几率不大。”但在Wade接受第一剂帕博利珠单抗和曲妥珠单抗混合药剂后，三周后，他看到了新的希望。“医生在为我做扫描检查时，发现我的肿瘤缩小了40%以上，真是太好了。”在接受第二和第三剂混合药剂治疗后，Wade的肿瘤还在进一步缩小。为应对Wade接受治疗时产生的副作用，医生对他的治疗方案进行了调整。Wade相信，改变饮食结构同样有助于进一步恢复健康。他说：“现在我的扫描检查结果显示一切正常。在两年半的时间里，我实现了从患有四期癌症、且癌症扩散到脖子和骨盆，到完全恢复健康的转变。这简直是一个奇迹！”如今的Wade已经回到了家乡乔治亚州。他“一天工作12小时”，向农民出售种子和杀虫剂等农产品，闲暇时常去打猎和钓鱼。在MSK斯隆结束食道癌治疗后去钓鱼的WadeQuattiebaum

“职业生涯中最幸福的时刻”

Janjigian医生说，并非所有接受这一疗法的患者都能像Wade那样呈现出良好效果。在她的临床试验中，有一项重要数据统计的就是接受结合帕博利珠单抗免疫疗法的标准治疗、且病情得到好转的HER2阳性胃癌和食道癌患者人数。“一般情况下，仅接受曲妥珠单抗药物治疗的患者，其中会有一半产生反应。这也就意味着他们的肿瘤有可能缩小30%。但如果患者接受帕博利珠单抗和曲妥珠单抗混合药物的治疗，会有四分之三患者的肿瘤大幅缩小，十分之一患者的肿瘤将完全消失，且扫描检查结果显示正常，这是前所未有的。”她还提到：“在告知四期癌症患者其患癌迹象完全消失的那一刻，称得上是我职业生涯中最幸福的时刻了。”由于这一临床试验在Janjigian医生的领导下进行，美国食品和药物管理局于年5月加速批准了该疗法，并将胃癌和食道癌加入了可接受免疫疗法治疗的恶性肿瘤名单。

HER2阴性胃癌和食道癌

大多数的胃癌和食道癌属于HER2阴性癌症，在患者中约占五分之四的比例。为帮助这些患者开展有效治疗，Janjigian医生还领导了另外一项大型临床研究。在布鲁克林公立学校执教的CeciliaDefoe，曾在15年间教授高中科学和生物课课程。年她开始感到身体不适，而且情况变得越来越糟糕，有时她甚至需要丈夫和十几岁的女儿扶她上楼。但医生一直找不出她的病因所在。一天晚上，Cecilia因呼吸和吞咽困难被送到了急诊室。医生在对她进行扫描检查后，发现有一个肿瘤堵住了她的食道。后来她被诊断出患有三期胃食道癌（胃和食道的连接处）。在确诊后，Cecilia医院接受了化疗和放射治疗，但她的癌症还在不断发展。

“我能感受到肿瘤正在缩小”

一位为Cecilia治疗的肿瘤专家认为，或许Cecilia可以在临床试验那里得到帮助。随后Cecilia来到了临近的曼哈顿MSK斯隆，在那里她找到了希望。Janjigian医生领导开展的一项临床试验，正在研究针对Cecilia所患的HER2阴性癌症的新疗法。同时，该试验也在研究将常规治疗与免疫疗法相结合是否能够帮助患者。Cecilia参加的临床试验采用的免疫疗法是与帕博利珠单抗十分相似的肿瘤免疫检查点抑制剂，名为纳武单抗(Opdivo?)。此前，该疗法在标准化疗方案中也有应用。数周后，Cecilia的情况得到改善。她回忆道：“试验刚开始时，我有一个淋巴结肿得很厉害，导致我无法侧躺。但现在，我能感觉到这个肿瘤正在缩小和瓦解。我特别开心，还把这一消息告诉了Janjigian医生。”最终，新疗法帮助Cecilia减轻了病症。CeciliaDefoe(图左)与MSK斯隆消化道肿瘤内科主任YelenaJanjigian

美国食品和药物管理局批准

Cecilia的治疗过程经历了诸多起伏，但如今，她和家人重新找回了曾经的正常生活。Cecilia将这一转变归功于她的强大信念、积极心态，以及相信这一临床试验能够让人们更加了解癌症的坚定信心。她说：“即使这一临床试验不会对我产生太大作用，我也会很高兴，因为该试验能够为其他患者带来帮助。它就像我的使命一样，我一定会去做。”最终，该临床试验不仅帮助了自年以来一直处于康复期的Cecilia，而且还获得了美国食品和药物管理局批准。美国食品和药物管理局表示，该疗法是“十多年来第一个对患有晚期或转移性胃癌、且首次接受治疗的患者有益的疗法”。

对家人的影响

Cecilia的经历同样改变了家人的人生。Cecilia说道：“在我患病时，我的女儿Anelisa只有十几岁。一直以来，她都在与我一同对抗癌症。她亲眼目睹了我接受治疗与照顾的整个过程，也见证了我的恢复。如今，Anelisa已经成为了一名理疗助理。而且她在准备申请学校，希望未来成为一名医师助理。我非常为她感到骄傲。”CeciliaDefoe(图右)和她的女儿Analisa(图左)、丈夫PascalDefoe

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